Sperimentazioni cliniche rivoluzionarie nel 2024

La rivista ‘Nature Medicine’ ha presentato la sua annuale selezione di 11 sperimentazioni cliniche che promettono di plasmare il futuro della medicina nel prossimo anno. Ben Johnson, Senior Magazine Editor di ‘Nature Medicine’, sottolinea che, nonostante l’entusiasmo per questi potenziali trattamenti innovativi, solo attraverso questi studi clinici sarà possibile determinare se essi porteranno effettivi benefici ai pazienti.

L’uso dell’intelligenza artificiale (IA) è una delle principali novità della lista. La sperimentazione clinica MARS-ED sta valutando i benefici di un modello di IA per prevedere il rischio di mortalità entro 31 giorni per i pazienti che si presentano al pronto soccorso. In un’altra sperimentazione, che coinvolge 150.000 pazienti in sei ospedali nel Regno Unito, si sta testando se l’IA può aiutare a identificare, attraverso radiografie al torace, chi potrebbe beneficiare di una tomografia computerizzata (TC) nello stesso giorno per una diagnosi precoce del cancro ai polmoni.

Altre sperimentazioni cliniche in ambito oncologico includono 4-IN-THE-LUNG-RUN, che confronta la frequenza di screening ogni due anni con la frequenza annuale per il cancro ai polmoni tramite TC, e la valutazione dell’efficacia e sicurezza di trastuzumab deruxtecan (Enhertu), un coniugato anticorpo-farmaco per il trattamento del cancro al seno con metastasi cerebrali o senza.

Infine, la sperimentazione Nadina mira a confrontare l’efficacia dell’ipilimumab e nivolumab in fase neoadiuvante con quella di nivolumab in fase adiuvante nel melanoma in stadio III. Nel campo della salute mentale, viene testata un’app che consente a una donna senza esperienza precedente nel settore della salute di fornire un intervento basato sulla terapia cognitiva ad altre donne in comunità durante il secondo o terzo trimestre di gravidanza che soffrono di depressione maggiore.

Questa sperimentazione confronta l’app con la versione tradizionale di terapia del programma Thinking Healthy, somministrata da operatori sanitari comunitari nelle aree rurali del Pakistan. Un’altra sperimentazione in ambito di salute mentale, la Best Services Trial, indagherà sull’efficacia e sulla convenienza di un modello di intervento per la salute mentale infantile rispetto ai servizi sociali standard per bambini da 0 a 5 anni in affidamento a Glasgow e Londra, nel Regno Unito.

La lista include anche sperimentazioni su vaccini, come quella per VIR-1388 contro il virus dell’immunodeficienza umana (HIV), e un vaccino contro la malaria clinica nei bambini africani dai 5 ai 36 mesi, in Burkina Faso, Kenya, Tanzania e Mali. Altre sperimentazioni di rilievo sono lo STEM-PD trial, in cui neuroniche dopaminergiche derivate da cellule staminali embrionali umane saranno trapiantate nei cervelli di pazienti dai 50 ai 75 anni con Parkinson moderato, e il cuore-1 trial, che studia il potenziale dell’editing genetico del DNA come trattamento per ridurre a lungo termine il colesterolo LDL in pazienti con una forma di ipercolesterolemia di origine genetica.

Johnson sottolinea che queste sperimentazioni evidenziano l’ampia ricerca in corso e le molteplici modalità con cui i ricercatori cercano di affrontare questioni di importanza globale. Ricercatori, regolatori, medici, pazienti e Nature Medicine saranno tutti attenti a queste sperimentazioni per verificare la loro sicurezza ed efficacia.

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